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Der nächste Schritt in der PNH-Therapie

Ravulizumab

Onkologie

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene chronische, progrediente, und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung der hämatopoetischen Stammzellen. Bisher stand für die Therapie nur der Komplementinhibitor Eculizumab zur Verfügung, der über die Hemmung des C5-Proteins wirkt. Mit Ravulizumab steht nun ein neuer, weiterentwickelter C5-Inhibitor in den Startlöchern.

Aktuelle Daten zu dem zur Zulassung eingereichten neuen Präparat stellte Dr. Alexander Röth, Essen, auf einer Veranstaltung von Alexion vor. Der Zulassungsantrag stützt sich auf zwei klinische Phase-3-Studien, basierend auf einer Population von insgesamt über 440 PNH-Patienten. Darunter befinden sich sowohl Patienten, die zuvor keinen Komplementinhibitor erhalten hatten, als auch solche, die bisher erfolgreich mit Eculizumab behandelt und auf Ravulizumab umgestellt wurden.

Die gewichtsbasierte Dosierung von Ravulizumab alle acht Wochen erwies sich der Gabe von Eculizumab alle zwei Wochen als nicht-unterlegen, basierend auf allen primären und wesentlichen sekundären Endpunkten beider Studien, darunter die prozentuale Veränderung der LDH-Werte, die Lebensqualität, der Anteil der Patienten mit Durchbruchhämolyse und derer mit stabilisiertem Hämoglobinwert.

Numerisch fielen alle diese Ergebnisse zugunsten des neuen C5-Inhibitors aus. So wurde bei therapienaiven Patienten eine Durchbruchhämolyse lediglich bei 4% unter Ravulizumab festgestellt, gegenüber 10,7% unter Eculizumab. Die Sicherheitsprofile der beiden C5-Inhibitoren waren vergleichbar. OH

Fachpressekonferenz: „Seltene Erkrankung paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie – Einblick & Ausblick“, Wien, 28.9.2018, Veranstalter: Alexion Eculizumab: Soliris®

Bereitgestellt von:
Datum:
12.12.2018